Trata-se de uma nova entidade química ou novo produto protegido por patente, com nova indicação terapêutica/preventiva, que pode ser potencialmente aplicada para melhorar sintomas/desfechos?
Satisfatória
Apresentou-se o Zolgensma®, um novo medicamento indicado para o tratamento da Atrofia Medular Espinhal (AME). Conforme dados apresentados na reportagem, o produto já está disponível para comercialização nos Estados Unidos.
A(s) indicação(ões) está(ã) claramente descrita(s)?
Satisfatória
Relatou-se que o medicamento deve ser utilizado por pacientes pediátricos com AME. No entanto, não ficou claro qual é a idade limite até a qual os pacientes podem se beneficiar do uso do medicamento. Dados mundiais a respeito da incidência da doença e sua letalidade foram apresentados.
Apresenta dados dos benefícios de forma clara, sem exaltar dados pouco representativos?
Não Satisfatória
Não foram apresentadas informações claras sobre os benefícios proporcionados pelo medicamento, tais como: indicadores de qualidade de vida, cura da condição clínica e redução da mortalidade, que são desfechos geralmente utilizados em artigos científicos no contexto da AME. Desse modo, os reais benefícios do novo medicamento não foram mencionados.
Há relato sobre os custos reais ou prováveis ​​da intervenção, comparando-os com as alternativas existentes, além dos custos adicionais à intervenção?
Satisfatória
O preço da nova tecnologia foi abordado, sendo apresentados os custos de tratamento e a comparação com os custos das alternativas de tratamento disponíveis no mercado. No entanto, custos adicionais ao uso do medicamento (por exemplo, eventuais custos com o monitoramento do paciente para aplicação do medicamento, se necessário) não foram mencionados.
Apresenta dados sobre a disponibilidade no mercado brasileiro, incluindo registro na Anvisa, financiamento pelo sus e/ou planos de saúde?
Satisfatória
Informou-se que o Zolgensma® só está disponível nos Estados Unidos, ou seja, ainda não possui registro na Anvisa para ser comercializado no Brasil. Consequentemente, este medicamento não está disponível no SUS, nem é contemplado por nenhum plano de saúde privado.
Relata a existência de alternativa(s) à intervenção, discutindo as vantagens e/ou as desvantagens da nova tecnologia em comparação com as abordagens existentes?
Satisfatória
Relatou-se uma alternativa ao Zolgensma®, o Nusinersena, medicamento recentemente incorporado pelo SUS. A matéria comparou os dois medicamentos em termos de praticidade – por exemplo, frequência de administrações. Todavia, desfechos relevantes para o contexto da doença não foram abordados (cura da doença, melhora na qualidade de vida e redução na mortalidade, dentre outros).
Descreve os danos reais e/ou potenciais da intervenção (riscos, efeitos adversos ou prejuízos) e sua magnitude?
Não Satisfatória
Não foi apresentado nenhum detalhe sobre os eventuais riscos do uso deste medicamento. Uma vez que se trata de uma terapia de modificação gênica, seria fundamental alertar a população que tais modificações podem ter um impacto na vida do paciente ao longo do tempo. Eventuais efeitos secundários também não foram descritos.
Descreve as fontes de informação utilizadas e identifica conflito de interesses?
Não Satisfatória
As fontes de informação sobre o medicamento não foram apresentadas. Também não foram identificados eventuais conflitos de interesse.
Há coerência entre o foco da matéria e as evidências sobre a tecnologia? A linguagem é clara e objetiva, sem sensacionalismo?
Satisfatória
A linguagem utilizada na matéria é coerente e apresenta as informações de maneira clara e objetiva.
Apresenta dados de estudos científicos publicados, informando a referência e discutindo as limitações da evidência?
Não Satisfatória
Não ficou claro se os dados apresentados vêm de algum artigo científico publicado. Entretanto, descreveu-se que foi realizado um estudo com 34 pacientes para avaliação da eficácia do medicamento. As limitações desse estudo não foram discutidas, mas é importante ressaltar que, devido à pequena quantidade de participantes no estudo, os resultados obtidos podem não refletir a realidade. Outro ponto relevante é que, no caso de doenças raras, esta limitação é recorrente, pois os estudos normalmente envolvem um número restrito de participantes.
Olhar Jornalístico

NOSSO RESUMO: A reportagem acompanha Laura, 2 anos, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), numa viagem para o realizar um novo tratamento em Boston, com o medicamento Zolgensma, aprovado em maio de 2019 pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos. Esse novo medicamento, cuja dose é única e custa aproximadamente 9 milhões de reais (U$ 2,125 mi), chama a atenção pelo preço, mas também pelas vantagens. A AME é causada pela deleção ou mutação genética que acarreta na não produção da proteína SMN, responsável pela proteção dos neurônios motores. A doença é progressiva, afeta 7 a cada 100 mil nascidos e é a maior causa genética de morte de crianças de até 2 anos no mundo.
O Zolgensma foi aprovado depois de testes num grupo de 34 crianças entre 15 dias e 18 meses de idade, e elas serão acompanhadas pelos próximos dez anos. Dave Lennon, presidente da AveXis (laboratório que faz parte da Novartis) comenta que “agora existem crianças se beneficiando de terem tomado apenas uma dose” para tratar a doença.
O medicamento contém vírus modificados para portar somente o gene SMN1 saudável. Eles atravessam a barreira hematoencefálica para chegar às células na medula espinhal. O gene, então, é transportado para os núcleos das células, que começam a sintetizar a proteína SMN normal. Até então, o único medicamento utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal era o Spinraza, que, em 2019 passou a ser disponibilizado pelo SUS. O que, de acordo com o Ministério da Saúde, custa anualmente R$ 1,3 milhão para tratar crianças com AME.
Vanessa Van der Linden, neuropediatra de Laura e que acompanha outros pacientes com AME, diz que “a inteligência é normal, o cérebro é normal, o que vai perdendo é a força muscular”. E continua, dizendo que em Laurinha “o diagnóstico foi pré-sintomático, então ela nunca teve o sintoma, o diagnóstico foi pelo DNA”. A médica descobriu um estudo clínico que procurava pacientes para testar um novo medicamento para AME. Incluída no perfil do teste, a família de Laura fez campanha para pagar pela viagem, uma vez que o tratamento com o novo medicamento seria disponibilizado gratuitamente pela equipe de testes. O novo tratamento ainda é restrito aos Estados Unidos e não há previsão de redução do preço.

POR QUE ESSE TEMA É IMPORTANTE?: Atrofias Musculares Espinhais são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias autossômicas recessivas, caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico (Ministério da Saúde, 2019). A doença é causada pela deleção ou mutação homozigótica do gene 1 de sobrevivência do motoneurônio (SMN1). De difícil diagnóstico e determinada por sinais clínicos, prejudica movimentos simples. A AME é dividida em quatro tipos: AME aguda ou severa de início precoce; AME crônica, que é sintomática por volta dos 6 a 18 meses de idade; AME juvenil, que surge após os 18 meses; e AME tipo IV, que surge após 10 anos de idade e tem prejuízo motor suave. (Jornal de Pediatria, 2010). A incidência da desordem caminha entre 1 a cada 6.000 e 1 a cada 10.000 nascimentos. A frequência de portadores do gene que não manifestam a doença, ou seja, são heterozigotos para o gene 1, está entre 1 para cada 40 ou 60 indivíduos no mundo.

TÍTULO: O alto custo do medicamento é o que chama atenção para esta reportagem. O Zolgensma é uma nova forma de tratamento para Atrofia Muscular Espinhal, de dose única, que custa 9 milhões de reais.

INTERTÍTULO: O intertítulo é descritivo sobre a AME, apresentando dados de incidência (um a cada dez mil recém nascidos) e a aprovação do medicamento somente nos Estados Unidos.

COMO O ASSUNTO CHEGOU À REDAÇÃO: Revista eletrônica New in Town do portal IOL, grupo Media Capital – Portugal.

DEFINIÇÃO: Reportagem repercute a aprovação, pela agência norte-americana de fiscalização de medicamentos, de um remédio que promete curar a AME em crianças por meio de uma dose única.

PUBLICIDADE / INTERESSE COMERCIAL: Não há evidência na narrativa que demonstra interesses comerciais por parte do grupo Globo.

FONTES DE INFORMAÇÃO: A neuropediatra Vanessa Van der Linden, a mãe de Laura Estefânia Ferreira, Dave Lennon presidente da Avexis

RECURSOS VISUAIS: Entrevistas, imagens de transição, infográfico e ilustrações

CONCLUSÃO: A reportagem é um acompanhamento do caso médico da menina Laura, relacionado a um fato noticiado no ano de 2019 sobre a indústria farmacêutica, a aprovação da FDA dos EUA para o Zolgensma, cuja dose custa R$ 9 milhões. Bem descritiva, passa pela condição médica, tratamentos disponíveis, o novo medicamento, custos e o tratamento do SUS para AME. Entrevistou pessoas próximas à criança e o presidente da desenvolvedora do medicamento. Porém, poderia ter sido entrevistadas pessoas ligadas ao estudo realizado em Boston.

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